Investigadores de la Universidad de Temple y el Centro Médico de la Universidad de Nebraska (Estados Unidos) han logrado por primera vez eliminar el ADN del VIH en ratones vivos, según un estudio publicado en la revista Nature Communications el pasado 2 de julio.
Estos científicos utilizaron una combinación de las tecnologías CRISPR-Cas9 y LASER ART: una herramienta molecular utilizada para modificar el genoma de cualquier célula y un nuevo tratamiento terapéutico antirretroviral que mantiene la replicación del VIH en niveles bajos durante largos períodos de tiempo, respectivamente.
Hoy en día, el VIH se trata con terapias antirretrovirales que impiden que se replique en el organismo infectado, pero ni curan ni lo eliminan y requieren que el paciente se trate de por vida: si interrumpe el proceso, el virus se reactiva.
Esta capacidad se atribuye directamente al hecho de que ese microorganismo puede integrar su secuencia de ADN en los genomas de las células del sistema inmunológico, donde permanece inactivo y fuera del alcance de los medicamentos antirretrovirales.
El sistema CRISPR-Cas9 podía extirpar eficazmente grandes fragmentos del ADN de VIH en las células infectadas pero, al igual que la terapia antirretroviral, no podía eliminar completamente el virus. Por esa razón, estos especialistas decidieron modificar la estructura química de los fármacos antirretrovirales con vistas a obtener medicamentos de larga duración.
Así, estos expertos querían comprobar "si LASER ART podía suprimir la replicación del VIH el tiempo suficiente para que CRISPR-Cas9 liberara completamente las células del ADN viral", explicó Kamel Khalili, uno de los autores del estudio.
El fármaco modificado fue empaquetado en nanocristales que facilitan su distribución en los tejidos donde es probable que el VIH permanezca latente y, almacenados en las células durante semanas, liberan lentamente el medicamento.
Para probar su teoría los investigadores utilizaron ratones diseñados para producir células T humanas, susceptibles a la acción del VIH. Después, trataron a esos roedores con LASER ART y CRISPR-Cas9. Al final de ese periodo examinaron la carga viral y determinaron que cerca de un tercio de los animales infectados eliminaron totalmente el ADN de ese virus.
Así, estos expertos determinaron que se necesita utilizar de manera conjunta tanto CRISPR-Cas9 como LASER ART o un método similar para "producir una cura para la infección por VIH", reiteró Khalili, quien detalló que ya existe "un camino claro para avanzar hacia pruebas en primates" y, posiblemente, realizar ensayos clínicos en humanos "dentro de un año".
En cualquier caso, "la capacidad de extirpar el ADN del VIH-1 de los genomas de los animales infectados depende de la capacidad de LASER ART para restringir al máximo la infección", subrayó Howard Gendelman, coautor del estudio.
Estos científicos utilizaron una combinación de las tecnologías CRISPR-Cas9 y LASER ART: una herramienta molecular utilizada para modificar el genoma de cualquier célula y un nuevo tratamiento terapéutico antirretroviral que mantiene la replicación del VIH en niveles bajos durante largos períodos de tiempo, respectivamente.
Hoy en día, el VIH se trata con terapias antirretrovirales que impiden que se replique en el organismo infectado, pero ni curan ni lo eliminan y requieren que el paciente se trate de por vida: si interrumpe el proceso, el virus se reactiva.
Esta capacidad se atribuye directamente al hecho de que ese microorganismo puede integrar su secuencia de ADN en los genomas de las células del sistema inmunológico, donde permanece inactivo y fuera del alcance de los medicamentos antirretrovirales.
El sistema CRISPR-Cas9 podía extirpar eficazmente grandes fragmentos del ADN de VIH en las células infectadas pero, al igual que la terapia antirretroviral, no podía eliminar completamente el virus. Por esa razón, estos especialistas decidieron modificar la estructura química de los fármacos antirretrovirales con vistas a obtener medicamentos de larga duración.
Así, estos expertos querían comprobar "si LASER ART podía suprimir la replicación del VIH el tiempo suficiente para que CRISPR-Cas9 liberara completamente las células del ADN viral", explicó Kamel Khalili, uno de los autores del estudio.
El fármaco modificado fue empaquetado en nanocristales que facilitan su distribución en los tejidos donde es probable que el VIH permanezca latente y, almacenados en las células durante semanas, liberan lentamente el medicamento.
Para probar su teoría los investigadores utilizaron ratones diseñados para producir células T humanas, susceptibles a la acción del VIH. Después, trataron a esos roedores con LASER ART y CRISPR-Cas9. Al final de ese periodo examinaron la carga viral y determinaron que cerca de un tercio de los animales infectados eliminaron totalmente el ADN de ese virus.
Así, estos expertos determinaron que se necesita utilizar de manera conjunta tanto CRISPR-Cas9 como LASER ART o un método similar para "producir una cura para la infección por VIH", reiteró Khalili, quien detalló que ya existe "un camino claro para avanzar hacia pruebas en primates" y, posiblemente, realizar ensayos clínicos en humanos "dentro de un año".
En cualquier caso, "la capacidad de extirpar el ADN del VIH-1 de los genomas de los animales infectados depende de la capacidad de LASER ART para restringir al máximo la infección", subrayó Howard Gendelman, coautor del estudio.